Onpattro的臨床效果

Patisiran（商品名：Onpattro）是一種靶向轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA療法。siRNA被包裹在脂質(zhì)納米顆粒中，通過靜脈輸注藥物直接遞送至肝臟細胞內(nèi)。該藥物于2018年10月獲得FDA批準上市，是quan球shou款siRNA藥物，也是第一個非病毒類載體給藥系統(tǒng)的基因治療藥物，用于治療遺傳性甲狀腺素介導(dǎo)的淀粉樣變性的多發(fā)性神經(jīng)疾病。
Onpattro通過RNA干擾導(dǎo)致突變型和野生型TTR mRNA降解，從而導(dǎo)致血清TTR蛋白和組織中TTR蛋白沉積的減少，以阻止或減緩疾病的進展。有研究表明，應(yīng)用Onpattro18個月后患者在神經(jīng)功能損害、日常生活質(zhì)量、步行速度、營養(yǎng)狀況方面均明顯優(yōu)于安慰劑組。